Traitement révolutionnaire

Traitement révolutionnaire

Un traitement révolutionnaire pour la maladie de Hirschsprung

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Administré par voie rectale, ce traitement vise à favoriser la régénération du système nerveux entérique qui fait défaut dans le côlon des patients, dont la plupart sont de jeunes enfants. La thérapie vise également à améliorer globalement les fonctions intestinales de ces enfants, offrant ainsi un espoir important pour leur bien-être.

Une entreprise pionnière en biotechnologie

Basée à Montréal, Neurenati Therapeutics est une société de biotechnologie pionnière développant un traitement innovant de la maladie de Hirschsprung. Nicolas Pilon, expert en maladies rares, et Rodolphe Soret, spécialiste en neuro-gastro-entérologie, ont combiné leur expertise pour développer un traitement innovant de la maladie de Hirschsprung. Avec le soutien complémentaire de l'entrepreneur en série Maxime Ranger et de divers experts en médecine, en gastro-entérologie et en essais cliniques sur les maladies rares, la société s'engage à faire entrer ce traitement dans la pratique clinique.

maxime-ranger
  • Maxime
    Ranger, PhD, MBA
  • Directeur général,
  • Président du conseil
nicolas-pilon
  • Nicolas
    Pilon, PhD
  • Directeur scientifique,
  • Cofondateur Neurenati
rodolphe-soret
  • Rodolphe
    Soret, PhD
  • Directeur du conseil,
  • Cofondateur Neurenati
Alexandre-P.-Lebeaut
  • Alexandre P.
    Lebeaut, MD
  • Conseiller en développement pharmaceutique,
  • Directeur du conseil
Marielle Cohard-Radice
  • Marielle
    Cohard-Radice, MD
  • Consultante en développement clinique,
  • Directrice du conseil
benoit-doré
  • Benoit
    Doré, PhD
  • Gestionnaire de portefeuille Axelys,
  • Directeur du conseil
Marie-Eve Bordeleau
  • Marie-Eve
    Bordeleau, PhD
  • Directrice principale,
  • Développement préclinique
patrick-colin
  • Patrick
    Colin, BPharm, PhD
  • Développement clinique,
  • Consultant
Marie-Eve Bordeleau
  • Dana
    Matzen, PhD
  • Conseillère principale du directeur général
Francois-Boutin
  • Francois
    Boutin , CPA
  • Directeur financier par intérim,
  • Comptinc

Notre technologie

Défi :

La maladie de Hirschsprung (HSCR) représente une malformation congénitale potentiellement fatale caractérisée par l’absence du système nerveux entérique (SNE) dans le côlon. Cette condition conduit à une contraction du segment dépourvu de SNE, provoquant une obstruction due aux matières fécales (mégacôlon). Le SNE joue également un rôle crucial dans d’autres fonctions gastro-intestinales, expliquant ainsi le risque accru d’infections systémiques chez les enfants atteints de HSCR, provenant des microbes intestinaux.

Actuellement, le traitement standard implique l’ablation chirurgicale du segment touché, suivie de la reconnexion du côlon innervé à l’anus. Malheureusement, les complications post-chirurgicales telles que l’incontinence fécale et une inflammation mortelle (entérocolite) sont fréquentes, entraînant souvent des réadmissions à l’hôpital et des interventions chirurgicales supplémentaires.

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© Fondation Mayo pour l'éducation médicale et la recherche

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© Tendances en médecine moléculaire

Traitement

Notre approche novatrice repose sur la médecine régénérative, offrant une alternative non chirurgicale. Nous avons démontré que le facteur neurotrophique GDNF (Glial cell-Derived Neurotrophic Factor) administré par lavement rectal stimule la formation d’un nouveau SNE dans le côlon de trois modèles de souris atteintes de HSCR. Ce SNE nouvellement créé améliore significativement les fonctions gastro-intestinales, prolongeant la vie d’une proportion significative de ces souris. Des données récentes démontrent que le GDNF, en plus de ses effets bénéfiques sur la formation du système nerveux entérique, exerce également une influence positive sur l’écosystème intestinal dans sa globalité.

En effet, il semble favoriser l’amélioration de plusieurs composantes essentielles, telles que le renforcement du système immunitaire spécifique à l’intestin, le maintien de l’intégrité de la barrière épithéliale intestinale et la modulation positive du microbiote intestinal. Ces découvertes ouvrent des perspectives prometteuses quant à l’impact global et multifonctionnel du GDNF dans l’amélioration de la santé intestinale, offrant ainsi des pistes nouvelles pour le traitement de la maladie de Hirschsprung et potentiellement d’autres pathologies intestinales.