Traitement révolutionnaire

pour la maladie de Hirschsprung

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Administré par voie rectale, ce traitement vise à favoriser la régénération du système nerveux entérique qui fait défaut dans le côlon des patients, dont la plupart sont de jeunes enfants. La thérapie vise également à améliorer globalement les fonctions intestinales de ces enfants, offrant ainsi un espoir important pour leur bien-être.

Une entreprise pionnière en biotechnologie

Basée à Montréal, Neurenati Therapeutics est une société de biotechnologie pionnière développant un traitement innovant de la maladie de Hirschsprung. Nicolas Pilon, expert en maladies rares, et Rodolphe Soret, spécialiste en neuro-gastro-entérologie, ont combiné leur expertise pour développer un traitement innovant de la maladie de Hirschsprung. Avec le soutien complémentaire du serial entrepreneur Maxime Ranger et de divers experts en médecine, en gastro-entérologie et en essais cliniques sur les maladies rares, la société s'engage à faire entrer ce traitement dans la pratique clinique.

nicolas-pilon
  • Nicolas Pilon, PhD
  • Chef des affaires scientifiques
  • Cofondateur Neurenati
rodolphe-soret
  • Rodolphe Soret, PhD
  • Administrateur
  • Cofondateur Neurenati
maxime-ranger
  • Maxime Ranger, PhD MBA
  • Chef de la direction
  • Président du conseil
patrick-colin
  • Patrick Colin, BPharm PhD
  • Développement clinique
  • Consultant
benoit-doré
  • Benoit Doré, PhD
  • Gestionnaire de portefeuille
  • Administrateur
Alexandre-P.-Lebeaut
  • Alexandre P. Lebeaut MD
  • Conseiller en développement pharmaceutique
  • Administrateur
Francois-Boutin
  • Francois Boutin, CPA
  • Directeur financier par intérim
  • Comptinc

Notre technologie

Défi :

La maladie de Hirschsprung est une malformation congénitale potentiellement mortelle caractérisée par l'absence de système nerveux entérique dans le côlon. Cette condition entraîne une contraction du segment dépourvu de système nerveux entérique, provoquant une obstruction due aux matières fécales (mégacôlon). Le système nerveux entérique joue un rôle crucial dans d'autres fonctions gastro-intestinales, ce qui explique le risque accru d'infections systémiques dues à des microbes intestinaux chez les enfants atteints de la maladie de Hirschsprung.

Actuellement, le traitement standard consiste en l'ablation chirurgicale du segment affecté, suivie de la reconnexion du côlon innervé à l'anus. Malheureusement, les complications post-chirurgicales telles que l'incontinence fécale et potentiellement l'entérocolite entraînent souvent des réadmissions à l'hôpital et des interventions chirurgicales supplémentaires.

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© Fondation Mayo pour l'éducation médicale et la recherche

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© Tendances en médecine moléculaire

Traitement

Notre approche innovante est basée sur la médecine régénérative, offrant une alternative non chirurgicale. Nous avons démontré que le facteur neurotrophique dérivé des cellules gliales (GDNF) administré par lavement rectal stimule la formation d'un nouveau système nerveux entérique dans le côlon de trois modèles de souris atteintes de la maladie de Hirschsprung. Ce nouveau système nerveux entérique améliore considérablement les fonctions gastro-intestinales, prolongeant la vie d'une proportion significative de ces souris. Des données récentes démontrent que le GDNF, outre ses effets bénéfiques sur la formation du système nerveux entérique, exerce également une influence positive sur l'ensemble de l'écosystème intestinal.

En effet, il semble favoriser l'amélioration de plusieurs composantes essentielles, telles que le renforcement du système immunitaire spécifique à l'intestin, le maintien de l'intégrité de la barrière épithéliale intestinale et la modulation positive du microbiote intestinal. Ces résultats offrent un aperçu prometteur de l'impact global et multifonctionnel du GDNF sur la santé intestinale, offrant ainsi de nouvelles pistes pour le traitement de la maladie de Hirschsprung et potentiellement d'autres pathologies intestinales.

En outre, nos recherches ont permis d'identifier des protéines et des métabolites spécifiques de la paroi du côlon qui pourraient servir de marqueurs prédictifs, permettant d'anticiper une réponse positive au traitement basé sur le GDNF.